Heilung durch Crispr/Cas9: Sind Gentherapien die Zukunft jener Medizin?


Dieser Operation mit jener Genschere Crispr/Cas9 ist noch nahezu unerforscht. Wissenschaftler warnen von dort immer wieder vor jener Programm an Menschen. Ein Forscher sieht 2019 jedoch qua den “Beginn einer medizinischen Revolution”: Demnach konnten wenige lebensverändernde Erfolge gefeiert werden.

Ihr Leben weit litt Victoria Gray unter heftigen Schmerzattacken, sie wurde mit Sichelzellenanämie geboren. “Seit ich elf war, habe ich auf Heilung gehofft”, sagt die 34-Jährige aus Nashville in den USA. Im warme Jahreszeit ging ihr Wunsch in Erfüllung – durch die Veränderung ihres Erbguts. Ihr Sachverhalt ist einer von mehreren bahnbrechenden Erfolgen jener Gen-Wissenschaft im Jahr 2019.

Infobox – CRISPR/Cas-System

2007 entdeckten Wissenschaftler nebst Bakterien eine Stil intelligentes Abwehrsystem. Zweitrangig wenn es dem selben Zweck dient, unterscheidet sich dessen Funktionsweise von dem körpereigenes Abwehrsystem des Menschen grundlegend. Um sich gegen Viren zu schützen, konstruieren Bakterien zusammensetzen Teil des viralen Erbmaterials in ihre eigene ein. Solche Abschnitte nennen sich CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats). Die in den CRISPR enthaltenen Informationen werden an Cas-Proteine weitergegeben, die wiederum Jagen hinauf die Eindringlinge zeugen.

“Nachdem ich die neuen Zellen bekommen habe, kann ich die Zeit mit meiner Familie genießen, ohne mir Sorgen über Schmerzen oder plötzliche Notfälle zu machen”, schildert Gray in einer elektronischer Brief an AFP. C/o jener Sichelzellenanämie zusammenbauen die Stammzellen deformierte rote Blutkörperchen. In einem schottischen Laboratorium wurde die DNA von Grays Stammzellen mit jener sogenannten Genschere Crispr/Cas9 bearbeitet.

Die veränderten Zellen wurden jener Patientin wieder eingesetzt. Vereinen Monat später produzierten sie normale rote Blutkörperchen. “Das ist ein vorläufiges Ergebnis. Wir müssen sehen, wie das bei anderen Patienten funktioniert”, sagt Haydar Frangoul, Grays Doktor am Sarah-Cannon-Forschungsinstitut in Nashville. “Aber diese Ergebnisse sind wirklich spannend.”

Am Universitätsklinikum Regensburg wurde eine junge die noch kein Kind geboren hat ebenfalls mit Hilfe von Crispr/Cas9 triumphierend behandelt. Die 20-Jährige litt an jener Bluterkrankung Beta-Thalassämie und brauchte bislang 16 Bluttransfusionen im Jahr. Neun Monate nachdem jener Therapie waren ihre Blutwerte wieder normal.

2019 wurde Postmeilensäule erreicht

Seit dieser Zeit Jahrzehnten verändern Forscher schon die DNA von Pflanzen und Tieren. Seit dieser Zeit Crispr/Cas9 im Jahr 2012 entwickelt wurde, sind solche Eingriffe viel einfacher, günstiger und selbst in kleinen Laboren möglich. “Das entwickelt sich alles sehr schnell”, sagt die französische Gen-Forscherin Emmanuelle Charpentier, eine jener Erfinderinnen jener Genschere.

C/o jener Therapie mit jener Crispr-Methode wird ein normales Gen in Zellen mit einem defekten Gen eingesetzt. Dasjenige übernimmt dann die Aufgaben, zu denen dies ursprüngliche Gen nicht in jener Position war – wie zum Vorbild die Produktion roter Blutkörperchen im Sachverhalt von Victoria Gray oder nebst Krebspatienten die Produktion weißer Blutkörperchen, die Tumore zerstören.

Nachdem jahrzehntelanger Wissenschaft und klinischen Studien wurde 2019 ein Postmeilensäule nebst jener Therapie genetischer Krankheiten erreicht: In den USA wurde die erste Gentherapie zu Gunsten von eine neuromuskuläre Leiden zugelassen, in jener EU die erste zu Gunsten von eine Blutkrankheit. Insgesamt sind nun acht Gentherapien profiliert, unter anderem gegen bestimmte Krebsarten und ererbte Blindheit.

Dieser wissenschaftliche Leitweglenkungjener französischen Verband gegen Muskeldystrophie, Serge Braun, sieht 2019 qua den Beginn einer medizinischen Revolution. “Es dauerte eine Generation, bis Gentherapie Wirklichkeit wurde. Jetzt wird alles schneller gehen”, sagt er.

“Die Technologie ist nicht sicher”

Die neuen Therapien sind extrem teuer – solange bis zu zwei Mio. Dollar (1,8 Mio. Euro) – und sind nur in den gut ausgestatteten Gesundheitssystemen jener reichen Länder möglich. Obwohl wird die Zahl jener verfügbaren Therapien solange bis 2022 hinauf etwa 40 ansteigen, schätzen Forscher des renommierten Massachusetts Institute of Technology. Ein Vorteil von Crispr/Cas9 ist die relative Schlichtheit. Dasjenige birgt jedoch selbst die Gefahr, dass die Methode missbraucht wird.

2019 sorgte jener chinesische Wissenschaftler He Jiankui zu Gunsten von zusammensetzen Aufschrei in jener Fachwelt, qua er erklärte, mithilfe von Crispr die DNA von Embryonen vor jener Geburt verändert zu nach sich ziehen. Die Zwillingsmädchen sollten in Folge dessen vor einer Kontamination mit HIV geschützt sein. In einem vor kurzem veröffentlichten Meldung im Fachzeitschrift “MIT Technology Review” bezweifeln Forscher jedoch, dass He dies Ziel erreicht hat; außerdem habe er ungeplante Genmutationen ausgelöst.

“Die Technologie ist nicht sicher”, sagt Kiran Musunuru, Genetikprofessor an jener Universität Pennsylvania. Die Genschere treffe oft nicht nur dies anvisierte Gen und führe so zu unerwünschten Mutationen. “Die Methode ist nur dann einfach, wenn man sich nicht um die Konsequenzen schert.”



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